/https://cms-prod.s3-sgn09.fptcloud.com/header_responsive_mini_size_c14e4c82aa.png)
/https://cms-prod.s3-sgn09.fptcloud.com/header_desktop_a4bfadd206.png)
Vonicog Alfa
Ngày 09/04/2023
Kích thước chữ
Mặc định
Lớn hơn
Nội dung chính
- Mô tả
- Chỉ định
- Dược lực học
- Động lực học
- Trao đổi chất
- Độc tính
Mô tả
Vonicog Alfa là một yếu tố von Willebrand tái tổ hợp được sản xuất bởi Baxalta. Nó đã được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2015. [A32230] Gen của yếu tố von Willebrand được nhân bản lần đầu tiên vào năm 1985 bởi Stuart Orkin và David Ginsburg. [L1849] Bởi EMA, vonicog alfa vẫn đang được phân tích lâm sàng. [L1862]
Chỉ định
Vonicog alfa được chỉ định để điều trị theo yêu cầu và kiểm soát các đợt chảy máu ở người trưởng thành được chẩn đoán mắc bệnh von Willebrand trước đây. [L1866] Vonicog alfa chỉ chứa vWF và do đó, chính quyền của nó cung cấp sự linh hoạt để điều trị yếu tố đông máu VIII nếu cần. Bệnh von Willebrand là một rối loạn di truyền được đặc trưng bởi sự thiếu hụt hoặc không phù hợp của yếu tố von Willebrand (vWF). Do sự thiếu hụt này, máu không thể đông lại đúng cách và những bệnh nhân mắc bệnh này dễ bị chảy máu kéo dài hoặc quá nhiều. Có ba loại bệnh này và loại 3 là một rối loạn di truyền lặn tự phát được đánh dấu bởi mức độ vWF rất thấp hoặc vắng mặt. [L1867]
Dược lực học
Vonicog alfa không có nguy cơ truyền mầm bệnh truyền qua máu vì đây là protein tái tổ hợp, huyết tương và không có albumin. Hai thử nghiệm lâm sàng đầu tiên cho thấy giảm các đợt chảy máu hiệu quả ở các vị trí khác nhau của cơ thể. Hiệu ứng này đã được quan sát ngay cả sau khi tiêm truyền đầu tiên trong 81% các trường hợp. [A32262]
Động lực học
Yếu tố Von Willebrand (vWF) là một phần quan trọng của dòng đông máu và nó hoạt động bằng cách ổn định yếu tố đông máu VIII. Nó cũng liên kết với collagen và tiểu cầu trong thành mạch máu giúp hình thành một nút tiểu cầu trong quá trình đông máu. Sự hiện diện của các đột biến khác nhau trong vWF gây ra một rối loạn chảy máu phổ biến có tên là bệnh von Willebrand. [L1849] Các đợt xuất huyết thường được điều trị bằng vWF / yếu tố VIII có nguồn gốc từ huyết tương cần liều cao và thời gian điều trị dài. Việc sử dụng vonicog alfa cho phép quản lý vWF riêng biệt mà không có sự hiện diện của Yếu tố VIII. Liều dùng riêng biệt này cho phép cá nhân hóa liều lượng theo nhu cầu của bệnh nhân. [A32261] Cùng một lưu ý, vWF có nguồn gốc từ huyết tương tập trung thiếu ULM do tiếp xúc in vivo với ADAMTS13 huyết tương và elastase tế bào bạch cầu hạt. Vonicog alfa có thể được phân phối dưới dạng vWF không thay đổi và nó có chức năng thay thế vWF. Do đó, nó làm trung gian sự kết dính và kết tập tiểu cầu cũng như sự ổn định của yếu tố procoagulant VIII. [A32262]
Trao đổi chất
Bộ điều chỉnh nội sinh của vWF là ADAMTS13. Sự tương tác giữa hai protein này dẫn đến sự phân giải protein của vWF. Sự phân giải protein này xảy ra chủ yếu ở vị trí phân cắt tại miền A2, là miền đích của ADAMTS13. [A32290]
Độc tính
Các nghiên cứu được thực hiện trong ống nghiệm và in vivo đã chỉ ra rằng không có tiềm năng gây đột biến. Các nghiên cứu gây ung thư hoặc khả năng sinh sản đã không được thực hiện. [L1866]
Nguồn tham khảo