/https://cms-prod.s3-sgn09.fptcloud.com/smalls/megaphone_b8025908d5.webp){kind=small}
/https://cms-prod.s3-sgn09.fptcloud.com/30_4_header_Responsive_0f3ee45433.png)
/https://cms-prod.s3-sgn09.fptcloud.com/30_4_header_desktop_2_c3f66cc961.png)
Albutrepenonacog alfa
Ngày 09/04/2023
Kích thước chữ
Mặc định
Lớn hơn
Nội dung chính
- Mô tả
- Chỉ định
- Dược lực học
- Động lực học
- Trao đổi chất
- Độc tính
Mô tả
Albutrepenonacog alfa (rIX-RFP) là một loại protein tổng hợp tái tổ hợp có liên kết với yếu tố đông máu tái tổ hợp IX (rFIX) với albumin tái tổ hợp của con người (rAlbumin). [A32547] 26, 2017. Nó cũng đã được FDA và EMA phê duyệt vào năm 2016. Nó hiện được bán trên thị trường dưới dạng 250, 500, 1000 và 2000 IU / lọ. [L2305]
Chỉ định
Theo EMA và FDA, rIX-RFP được chỉ định trong điều trị bệnh Hemophilia B. [L2306] Đối với Y tế Canada, rIX-FRP cũng được chỉ định để ngăn ngừa hoặc giảm các đợt chảy máu. [L2305] Hemophilia B là loại phổ biến thứ hai của băng huyết. Đây là một rối loạn chảy máu di truyền hiếm gặp do giảm hoặc không có yếu tố IX (FIX). FIX là một protease huyết tương phụ thuộc vitamin K mà khi được kích hoạt có liên quan đến dòng đông máu. [A32551] Hemophilia B gây ra do đột biến gen _FIX_ có thể gây ra các kiểu hình khác nhau. Dạng nghiêm trọng được đặc trưng bởi sự hiện diện của chảy máu tự phát và tái phát vào khớp và cơ và chảy máu quá nhiều sau chấn thương hoặc phẫu thuật. [A32552]
Dược lực học
Các thử nghiệm lâm sàng với rIX-RFP ở những bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B ở mức độ trung bình đến nặng cho thấy tỷ lệ chảy máu tự phát, toàn bộ và khớp hàng năm thấp hơn. Nó cũng có hiệu quả chống lại các đợt chảy máu và duy trì cầm máu trong môi trường phẫu thuật khi so sánh với điều trị theo yêu cầu. Chính quyền của rIX-RFP không đưa ra báo cáo nào về sự phát triển chất ức chế. [A32547]
Động lực học
Các phương pháp điều trị hiện tại chống lại bệnh Hemophilia B bị cản trở bởi thời gian bán hủy ngắn của liệu pháp FIX thay thế. [A32547] Vì vậy, để giải quyết vấn đề này, trong rIX-RFP có sự kết hợp của rFIX với rAlbumin với thời gian bán hủy dài hơn nhiều và nó không thể hiện sự tương tác với hệ thống miễn dịch. [A32547] Việc sử dụng rIX-RFP làm tăng nồng độ FIX trong huyết tương, do đó giải quyết tình trạng thiếu đông máu của bệnh nhân. rIX-RFP có thể lưu thông trong huyết tương dưới dạng zymogen nguyên vẹn nhờ liên kết phụ thuộc pH với FcRn, đây là con đường bảo vệ bình thường khỏi sự suy giảm lysosomal của albumin. Khi cần FIX, rAlbumin bị cắt bởi các protease tương tự kích hoạt FIX. [A32547]
Trao đổi chất
Sự chuyển hóa của rIX-RFP không liên quan vì nó là protein tái tổ hợp và nó được cho là được chuyển hóa thành peptide và axit amin. [L2313]
Độc tính
rIX-RFP được dung nạp rất tốt. [A32547] Các thử nghiệm gây đột biến đã được thực hiện và họ đã xác nhận một tiềm năng gây đột biến vắng mặt. [L2305] Các nghiên cứu về khả năng sinh sản đã không được thực hiện. Các nghiên cứu phát triển không có tầm quan trọng lớn vì có tỷ lệ mắc bệnh Hemophilia B rất thấp ở nữ giới.
Nguồn tham khảo