Động lực học
ADA-SCID được gây ra bởi sự hiện diện của các đột biến trong gen ADA chịu trách nhiệm tổng hợp adenosine deaminase. Enzyme này được tìm thấy trên khắp cơ thể nhưng nó chủ yếu hoạt động trong các tế bào lympho. Chức năng bình thường của adenosine deaminase là loại bỏ deoxyadenosine, được tạo ra khi DNA bị biến chất, bằng cách chuyển đổi nó thành deoxyinosine. Quá trình thoái hóa này rất quan trọng vì deoxyadenosine gây độc tế bào, đặc biệt đối với tế bào lympho. Tế bào lympho chưa trưởng thành đặc biệt dễ bị tổn thương vì deoxyadenosine giết chết chúng trước khi trưởng thành khiến chúng không thể sản xuất chức năng miễn dịch. [L4656] Do đó, dựa trên các nguyên nhân của ADA-SCID, elapegademase hoạt động bằng cách bổ sung mức độ adenosine deaminase. Là một tái tổ hợp và một _E. phân tử do coli_ sản xuất, việc sử dụng loại thuốc này giúp loại bỏ nhu cầu tìm nguồn enzyme từ động vật, như đã được sử dụng trước đây. [L4654]