Ứng dụng Nhà Thuốc Long Châu

Siêu ưu đãi, siêu trải nghiệm

MỞ ỨNG DỤNG
Trung tâm tiêm chủng Long ChâuXem chi tiết
Long Châu
Giỏ hàng
  1. /
  2. Dược chất/
  3. Eteplirsen

Eteplirsen

Ngày 09/04/2023
Kích thước chữ

Mặc định

Lớn hơn

Nội dung chính
  • Mô tả
  • Chỉ định
  • Dược lực học
  • Động lực học
  • Trao đổi chất
  • Độc tính

Mô tả

Eteplirsen là một chuỗi morpholino bổ sung phosphoramidite cho một phần của exon 51. [A18677] Nó thể hiện cơ chế hoạt động của nó bằng cách loại trừ exon 51 khỏi mRNA DMD trưởng thành. [A18677]

Chỉ định

Eteplirsen được chỉ định để điều trị một số người bị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Việc sử dụng nó được giới hạn ở những người có đột biến gen DMD đã được xác nhận sẽ có lợi từ việc bỏ qua exon 51. Dựa trên các nghiên cứu lâm sàng cho thấy tăng sản xuất dystrophin ở cơ xương ở một số bệnh nhân dùng thuốc này, chỉ định trên đã được phê duyệt dưới sự phê duyệt tăng tốc. Các thử nghiệm xác nhận tiếp theo là cần thiết để chứng minh lợi ích lâm sàng của eteplirsen.

Dược lực học

Đặc điểm xác định của DMD là thiếu dystrophin, đây là một loại protein đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì tính toàn vẹn màng tế bào cơ. (2) Điều này được gây ra bởi một đột biến trong gen DMD dẫn đến sự phá vỡ khung đọc dịch, và cuối cùng là ở một protein không có chức năng. (2) Eteplirsen, là một oligonucleotide được nhắm mục tiêu gây ra việc bỏ qua exon của exon 51 và khôi phục khung đọc dịch. (2) Kết quả dự kiến là sản xuất một loại protein dystrophin bị xóa nhưng có chức năng. (2) Ba nghiên cứu lâm sàng đã được thực hiện để đánh giá eteplirsen. Tất cả các bệnh nhân trong các nghiên cứu đã được xác nhận đột biến gen DMD dễ bị bỏ qua 51 lần bỏ qua. Tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng thuốc sản xuất axit ribonucleic messenger (mRNA) mã hóa cho một protein dystrophin bị cắt ngắn bên trong. Trong nghiên cứu 3, sau 48 tuần điều trị bằng eteplirsen, mức protein dystrophin trung bình là 0,44% so với bình thường (những gì sẽ tìm thấy ở một đối tượng khỏe mạnh) so với 0,16% so với bình thường trước khi điều trị. Có sự gia tăng trung bình 0,1% trong dystrophin bị cắt ngắn.

Động lực học

Eteplirsen, là một oligonucleotide được nhắm mục tiêu gây ra việc bỏ qua exon của exon 51 và khôi phục khung đọc dịch. (2) Kết quả dự kiến là sản xuất một loại protein dystrophin bị xóa nhưng có chức năng. (2)

Trao đổi chất

Trao đổi chất của eteplirsen dường như không xảy ra trong các microsome gan của con người.

Độc tính

Tác dụng phụ tiềm tàng của eteplirsen được xác định trong 2 nghiên cứu: 1. Một nghiên cứu mù đôi, kiểm soát giả dược trong 24 tuần, 2. Một mở rộng nhãn sau nghiên cứu đầu tiên. Trong nghiên cứu 1, các tác dụng phụ sau đây xảy ra thường xuyên hơn ở 2 hoặc nhiều bệnh nhân dùng eteplirsen so với giả dược: Rối loạn thăng bằng (38%), nôn (38%), viêm da tiếp xúc (25%). Các tỷ lệ này đại diện cho tần số thô do mẫu bệnh nhân nhỏ được nghiên cứu; do đó, họ có thể không đại diện cho dân số nói chung. Tất cả các bệnh nhân trong nghiên cứu 1 tiếp tục tham gia vào nghiên cứu 2. Các tác dụng phụ sau đây xảy ra với tỷ lệ ≥10% trong số 88 bệnh nhân nhận được ≥30 mg / kg / tuần eteplirsen trong tối đa 208 tuần trong nghiên cứu 2: nôn, nhiễm trùng, cắt bỏ, đau khớp, phát ban, đau tại vị trí ống thông và nhiễm trùng đường hô hấp trên. Những tác dụng phụ này cũng xảy ra thường xuyên hơn ở những bệnh nhân trong nghiên cứu 2 so với những bệnh nhân trong nghiên cứu 1 về cùng một liều eteplirsen. Đỏ bừng mặt, ban đỏ thoáng qua và nhiệt độ tăng cao đã được báo cáo xảy ra vào những ngày truyền eteplirsen.