Độc tính
Tác dụng phụ tiềm tàng của eteplirsen được xác định trong 2 nghiên cứu: 1. Một nghiên cứu mù đôi, kiểm soát giả dược trong 24 tuần, 2. Một mở rộng nhãn sau nghiên cứu đầu tiên. Trong nghiên cứu 1, các tác dụng phụ sau đây xảy ra thường xuyên hơn ở 2 hoặc nhiều bệnh nhân dùng eteplirsen so với giả dược: Rối loạn thăng bằng (38%), nôn (38%), viêm da tiếp xúc (25%). Các tỷ lệ này đại diện cho tần số thô do mẫu bệnh nhân nhỏ được nghiên cứu; do đó, họ có thể không đại diện cho dân số nói chung. Tất cả các bệnh nhân trong nghiên cứu 1 tiếp tục tham gia vào nghiên cứu 2. Các tác dụng phụ sau đây xảy ra với tỷ lệ ≥10% trong số 88 bệnh nhân nhận được ≥30 mg / kg / tuần eteplirsen trong tối đa 208 tuần trong nghiên cứu 2: nôn, nhiễm trùng, cắt bỏ, đau khớp, phát ban, đau tại vị trí ống thông và nhiễm trùng đường hô hấp trên. Những tác dụng phụ này cũng xảy ra thường xuyên hơn ở những bệnh nhân trong nghiên cứu 2 so với những bệnh nhân trong nghiên cứu 1 về cùng một liều eteplirsen. Đỏ bừng mặt, ban đỏ thoáng qua và nhiệt độ tăng cao đã được báo cáo xảy ra vào những ngày truyền eteplirsen.