Fx-1006A là một hợp chất phân tử nhỏ có khả năng điều trị các rối loạn di truyền, như bệnh cơ tim amyloid gia đình (FAC) và bệnh đa dây thần kinh amyloid gia đình (FAP).
Chỉ định
Điều tra để sử dụng / điều trị trong bệnh amyloidosis.
Động lực học
Fx-1006A là một hợp chất biến đổi bệnh hạng nhất, được thiết kế để ức chế sự hình thành tiền gửi amyloid bằng cách ngăn chặn sự sai lệch và lắng đọng protein transthyretin (TTR), có liên quan đến bệnh amyloidosis.