Dùng virus HIV chữa bệnh cho những 'em bé bong bóng'

Các nhà khoa học Mỹ vừa ứng dụng thành công phương pháp dùng virus HIV, để chữa trị cho 8 đứa trẻ sinh ra mà không có hệ miễn dịch hoặc hệ miễn dịch rất yếu, hay còn gọi là những 'em bé bong bóng'.

Các nhà khoa học Mỹ vừa công bố phương pháp dùng virus HIV để chữa trị cho những "em bé bong bóng".

Vừa qua, 8 trẻ mắc hội chứng Suy giảm khả năng miễn dịch kết hợp (SCID), hay còn gọi là hội chứng “bong bóng”, đã khỏe mạnh bình thường nhờ vào sự can thiệp về gen bởi virus HIV – virus gây nên căn bệnh thế kỷ AIDS và là một trong những kẻ thù đáng sợ nhất của hệ miễn dịch.

Kết quả nghiên cứu của phương pháp này là thành quả của các y bác sĩ thuộc Bệnh viện nhi St. Jude (TP Memphis, bang Tennessee) và bệnh viện UCSF Benioff (TP San Francisco, bang California), vừa được công bố trên tạp chí y khoa uy tín New England Journal of Medecine hôm 17/4. Qua đó, chúng ta cũng nắm được chi tiết cách mà các nhà khoa học đã biến virus HIV chết người thành cứu tinh của bệnh nhân.

Khi mà các bác sĩ thu thập tủy xương của bé và tiến hành chỉnh sửa phần gen lỗi ngay sau khi ra đời. Sau đó đoạn gen “đúng” sẽ được gắn vào phiên bản virus HIV đã được thay đổi và tiêm vào cơ thể bệnh nhi. Hơn nữa các y bác sĩ cũng đã khẳng định rằng phương pháp này không làm virus HIV phát triển thành bệnh AIDS.

Các bác sĩ sẽ biến đổi virus HIV không thể gây bệnh và nhờ nó đưa gen bị thiếu vào cơ thể trẻ.

Hiện tại, tình trạng của 8 bệnh nhi được chữa trị từ 6 - 24 tháng trước đang được các bác sĩ theo dõi đều có kết quả chuyển biến tích cực. Một bệnh nhi dù cần thêm một liệu pháp gen nhưng hiện cũng đã ổn định. Tiến sĩ Ewelina Mamcarz thuộc Bệnh viện Nhi St. Jude (Mỹ), một tác giả của nghiên cứu cho biết, dù phương pháp này đã chữa khỏi cho các bệnh nhi nhưng việc theo dõi vẫn hết sức cần thiết, để xác định xem đó có phải là hiệu quả tạm thời hay không.

Tuy nhiên, cho đến hiện tại tiến sĩ khẳng định các bệnh nhi đều có phản ứng tốt với vaccine. Hơn nữa trong cơ thể các em cũng đã có đủ tế bào miễn dịch giúp ngăn ngừa nhiễm bệnh khi tiếp xúc với thế giới ngoài kia. Ngoài ra, một số còn có thể tiêm chủng vaccine thành công.

Đây là Gael Jesus Pino Alva, một trong những bệnh nhi được điều trị theo phương pháp mới ở bệnh viện St. Jude.

Omarion Jordan, cậu bé sắp tròn 1 tuổi trong tháng này đã được được cấy gen để điều trị hội chứng “bong bóng” hồi cuối năm ngoái. Khi biết tin con mắc bệnh, trái tim cô Kristin Simpson, mẹ của bé như vỡ vụn, mất phương hướng. “Suốt quãng thời gian dài, chúng tôi đã không biết con mình bị sao. Bé liên tục bị nhiễm trùng”, cô chia sẻ.

SCID là bệnh lý di truyền khiến tủy xương không sản xuất tế bào bạch cầu, giúp cơ thể kháng lại virus, vi khuẩn. Căn bệnh nguy hiểm này có tỷ lệ ảnh hưởng 1/200.000 trẻ sơ sinh, đặc biệt thường xuất hiện các bé trai. Nếu không được điều trị thì trẻ sẽ tử vong ngay trong 1 - 2 năm đầu đời.

SCID thường xuất hiện nhiều hơn ở bé trai.

Trường hợp mắc chứng X-SCID nổi tiếng nhất thế giới là bệnh nhi David Vetter sinh năm 1971 tại Mỹ. Cậu được đặt biệt danh là “cậu bé bong bóng” và phải sống trong một buồng cách ly làm bằng nhựa từ khi mới sinh ra cho đến năm 6 tuổi. Sau đó, Cơ quan Hàng không vũ trụ Mỹ (NASA) đã giúp Vetter thiết kế một bộ quần áo bằng nhựa đặc biệt, tuy nhiên cậu bé cũng chỉ sống được đến năm 1984.

David Vetter là cậu bé mắc chứng X-SCID nổi tiếng nhất thế giới, từng sống trong buồng cách ly 12 năm.

Từ trước đến nay, phương pháp tốt nhất để chữa SCID-XI (dạng phổ biến nhất của bệnh) là ghép tủy của người thân. Tuy nhiên thực tế có tới 80% ca bệnh không đáp ứng được điều kiện. Hơn nữa nếu dựa vào tế bào máu gốc của người hiến khác thì khả năng thành công vừa thấp mà lại có nguy cơ biến chứng cao. Do đó, có thể nói liệu pháp dùng virus HIV mới này chính là giải pháp kịp thời cho các bệnh nhi.

Thụy Anh