Những điều bạn cần biết về liệu pháp gen (Gene Therapy)

Liệu pháp gen là kỹ thuật điều trị bệnh di truyền hiệu quả ở thời điểm hiện tại. Bằng cách sử dụng đoạn gen khỏe mạnh để thay thế đoạn gen bị đột biến hoặc làm mất đoạn gen xấu sẽ giúp người bệnh loại bỏ căn bệnh di truyền, bệnh ung thư trong cơ thể của mình. Vậy liệu pháp này là gì? Ứng dụng của nó như thế nào? Cùng khám phá tất cả qua bài viết sau đây nhé!

Tìm hiểu về khái niệm của liệu pháp gen

Liệu pháp gen là loại kỹ thuật thử nghiệm sử dụng đoạn gen khỏe mạnh để điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật di truyền ở cơ thể. Trong tương lai, phương pháp này còn cho phép bác sĩ điều trị bệnh bằng việc chèn gen mới vào tế bào của người bệnh mà không cần sử dụng thuốc hoặc điều trị bằng phẫu thuật. Các nhà nghiên cứu trên thế giới đang thử nghiệm nhiều liệu pháp gen như:

• Thay thế đoạn gen đột biến, di truyền bằng một bản sao hoàn hảo và khỏe mạnh hơn.
• Thực hiện “loại bỏ” đoạn gen đang hoạt động không bình thường.
• Đưa đoạn gen mới từ bên ngoài vào cơ thể của người bệnh để giúp chống lại bệnh tật.

Mặc dù liệu pháp gen là sự lựa chọn tối ưu và đầy hứa hẹn đối với các căn bệnh như bệnh di truyền, ung thư, bệnh nhiễm virus,... Nhưng kỹ thuật điều trị này vẫn có nhiều rủi ro và còn đang trong quá trình nghiên cứu nhằm đảm bảo nó an toàn và hiệu quả với bệnh nhân. Phương pháp gen hiện đang được thử nghiệm với các căn bệnh không có cách chữa trị nào khác.

Phương pháp gen thực hiện như thế nào?

Liệu pháp gen được tạo ra nhằm đưa các vật liệu di truyền vào tế bào với mục đích bù đắp cho các gen bị đột biến và tạo ra một protein mới có lợi. Nếu có gen bất thường làm cho protein bị lỗi hoặc bị thiếu thì phương pháp này sẽ đưa vào gen bình thường để khôi phục các chức năng của protein.

Gen mới sẽ được đưa trực tiếp vào tế bào bất thường. Chất vector sẽ làm nhiệm vụ vận chuyển để đưa gen vào tế bào. Ngoài ra, có một số loại virus cũng được sử dụng làm vật trung gian để phân phối gen mới bằng cách lây nhiễm chúng vào tế bào. Các loại virus này thường được biến đổi để không có khả năng gây bệnh khi sử dụng cho người.

Các nhà khoa học đã gặp nhiều thách thức khi thực hiện nghiên cứu liệu pháp gen. Vì họ phải tìm ra cách hiệu quả nhất để phân phối gen mới đến đúng tế bào bất thường. Và cũng phải đảm bảo rằng cơ thể của người bệnh sẽ kiểm soát chính xác các gen mới này.

Liệu pháp gen có tính an toàn không?

Liệu pháp gen đang được tiến hành nghiên cứu để đánh giá tính khả thi trong quá trình chữa trị bệnh. Một số nghiên cứu cho thấy cách điều trị này tiềm ẩn nhiều nguy cơ sức khỏe rất nghiêm trọng, chẳng hạn như độc tính, viêm nhiễm,... Do kỹ thuật này còn khá mới và có nhiều rủi ro không thể lường trước. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu, tổ chức và cơ quan y tế đang cố gắng làm việc nhằm nâng độ an toàn của phương pháp này lên cao hơn.

Ngoài ra, trước khi thương mại hóa liệu pháp gen trên thị trường và sử dụng nó ở người bệnh thì phương pháp này phải được thực hiện nhiều nghiên cứu lâm sàng về tính an toàn và hiệu quả. Để các nhà khoa học của FDA có thể đánh giá các rủi ro của liệu pháp này có được chấp nhận không và xem xét đến những lợi ích tiềm năng của nó. Do đó, mọi người hoàn toàn có thể yên tâm khi sử dụng liệu pháp này.

Ứng dụng của liệu pháp gen trong y tế hiện nay

Có 2 phương pháp được ứng dụng trong liệu pháp gen. Đầu tiên là phương pháp lấy tế bào ra khỏi cơ thể của người bệnh và đưa các đoạn ADN cần sửa chữa vào tế bào đó. Tiếp đó sẽ vận chuyển nó vào lại cơ thể, phương thức này thường gọi là phương pháp gen ngoài cơ thể.

Liệu pháp thứ hai chỉ được thực hiện đối với các trường hợp đột biến tác động lên mô tế bào trong cơ thể mà các mô này không thể vận chuyển ra khỏi cơ thể theo cách thức “ex vivo”. Cho nên giải pháp xử lý sẽ là chuyển trực tiếp các đoạn ADN cần sửa chữa vào các mô tế bào bị tổn thương và cách này được gọi là “in vivo gene therapy”.

Với các phương pháp này sẽ giúp người bệnh loại bỏ các căn bệnh di truyền xấu cũng như điều trị các căn bệnh nguy hiểm như ung thư, teo tủy cơ, bệnh máu khó đông,... Bên cạnh đó, sau nhiều năm nghiên cứu, các nhà khoa học đã tiếp tục phát triển thí nghiệm bằng việc kết hợp giữa liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc. Do tính năng kỳ diệu của tế bào gốc trong y học tái tạo, các nhà nghiên cứu đã hy vọng về sự hữu dụng của nó trong quá trình điều trị các bệnh di truyền do đột biến gen.

Bài viết trên đã giới thiệu tổng quan về liệu pháp gen cũng như ứng dụng của nó trong y học. Hy vọng các kiến thức này sẽ bổ ích và giúp bạn hiểu thêm về liệu pháp điều trị này nhé!

Xem thêm: Liệu pháp tăng cường hệ miễn dịch tự thân có tác dụng gì?