Ứng dụng Nhà Thuốc Long Châu
Siêu ưu đãi, siêu trải nghiệm
Mặc định
Lớn hơn
Tên thuốc gốc (Hoạt chất)
Laronidase
Loại thuốc
Enzym
Dạng thuốc và hàm lượng
Dung dịch đậm đặc pha tiêm 100 U/ml lọ 5 ml (100 U tương ứng khoảng 0,58 mg laronidase).
Laronidase được chỉ định những bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Mucopolysaccharidosis type I (MPS I, thiếu hụt enzym alpha-L-iduronidase).
Laronidase là một dạng tái tổ hợp (thay thế) của enzym alpha-L-iduronidase. Alpha-L-iduronidase là một enzym cần thiết để phá vỡ glycosaminoglycans nội sinh (GAGs) trong lysosome. Sự thiếu hụt alpha-L-iduronidase dẫn đến tích tụ GAGs, gây rối loạn chức năng tế bào, mô và cơ quan như đã thấy trong MPS I.
Laronidase làm khôi phục mức độ hoạt động của enzyme đủ để thủy phân chất nền đã tích lũy và ngăn ngừa sự tích tụ thêm. Sau khi truyền tĩnh mạch, laronidase nhanh chóng bị loại bỏ khỏi tuần hoàn và được tế bào đưa vào lysosome, có thể thông qua thụ thể mannose-6 phosphate.
Thể tích phân bố khoảng 0,12-0,56 L/kg ở trẻ sơ sinh và trẻ em từ 6 tháng đến 5 tuổi, 0,24-0,6 L/kg ở trẻ em ≥ 6 tuổi và người lớn. Thể tích phân bố giảm khi tiếp tục điều trị, có thể liên quan đến sự hình thành kháng thể và/hoặc giảm thể tích gan.
Laronidase là một protein và được chuyển hóa qua quá trình thủy phân peptid. Do đó, suy giảm chức năng gan sẽ không ảnh hưởng đến dược động học của Laronidase một cách đáng kể về mặt lâm sàng.
Thời gian bán hủy: 0,3-1,9 giờ đối với trẻ sơ sinh và trẻ em từ 6 tháng đến 5 tuổi; 5-3,6 giờ đối với trẻ em ≥ 6 tuổi và người lớn.
Không có nghiên cứu tương tác nào được thực hiện.
Laronidase không nên được dùng đồng thời với chloroquine hoặc procaine do có thể có nguy cơ cản trở sự hấp thu Laronidase trong tế bào.
Laronidase chống chỉ định trong trường hợp quá mẫn nghiêm trọng (phản ứng phản vệ) với Laronidase hoặc với bất kỳ thành phần nào của thuốc.
Laronidase được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch. Chế độ liều Laronidase được khuyến cáo là 100 U/kg, dùng một lần mỗi tuần. Liều lượng nên được làm tròn đến toàn bộ lọ gần nhất.
Tốc độ truyền: Ban đầu là 2 U/kg/giờ có thể tăng dần sau mỗi 15 phút, nếu dung nạp được, đến tối đa 43 U/kg/giờ, truyền trong khoảng 3-4 giờ.
Để giảm thiểu nguy cơ xảy ra các phản ứng liên quan đến truyền dịch, nên sử dụng thuốc hạ sốt và/hoặc thuốc kháng histamine trước khi bắt đầu truyền 60 phút.
Nên theo dõi các dấu hiệu sinh tồn của bệnh nhân sau mỗi 15 phút, nếu ổn định tăng tốc độ truyền đến mức khuyến cáo, trong trường hợp có phản ứng liên quan đến truyền dịch, nên giảm tốc độ truyền, tạm thời ngừng truyền và/hoặc dùng thêm thuốc hạ sốt/kháng histamine.
Quy trình tiêm truyền được khuyến cáo như sau:
Bệnh nhân có cân nặng ≤ 20 kg: Tổng thể tích truyền 100 mL
Bệnh nhân có cân nặng > 20 kg: Tổng thể tích truyền 250 mL
Có thể cân nhắc tổng thể tích truyền 100 mL và tốc độ truyền chậm hơn cho những bệnh nhân bị tổn thương tim hoặc hô hấp nặng và cân nặng đến 30 kg.
Quy trình hoàn nguyên/ pha loãng thuốc:
Không cần điều chỉnh liều cho trẻ em.
Đau đầu, đỏ bừng, buồn nôn, đau bụng, phản ứng tại chỗ tiêm truyền, phát ban, đau khớp, đau khớp, đau lưng, phản ứng phản vệ, bồn chồn, chóng mặt, nhịp tim nhanh, hạ huyết áp, xanh xao, lạnh ngoại vi, suy hô hấp, khó thở, ho, nôn mửa, tiêu chảy, phù mạch, phù mặt, mày đay, ngứa, mồ hôi lạnh, rụng tóc, đau cơ xương khớp, ớn lạnh, mệt mỏi, cảm cúm, nhiệt độ cơ thể tăng, giảm độ bão hòa oxy.
Tím tái, thiếu oxy, thở nhanh, co thắt phế quản, ngừng hô hấp, ban đỏ, phù mặt, phù thanh quản, phù ngoại vi, thoát mạch.
Laronidase có thể được bài tiết qua sữa. Vì không có sẵn dữ liệu về trẻ sơ sinh tiếp xúc với Laronidase qua sữa mẹ, nên ngừng cho con bú trong thời gian điều trị với Laronidase.
Chưa có nghiên cứu nào về ảnh hưởng của Laronidase đến khả năng lái xe và sử dụng máy móc được thực hiện.
Bệnh nhân nên liên hệ với bác sĩ để được hướng dẫn nếu bỏ lỡ lịch hẹn tiêm Laronidase.
Không có trường hợp quá liều đã được báo cáo. Vì Laronidase được cung cấp bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe trong một cơ sở y tế, nên khó có thể xảy ra quá liều.
Tên thuốc: Laronidase
1) EMC: https://www.medicines.org.uk/emc/product/216
2) Drugs.com: https://www.drugs.com/ppa/Laronidase.html
3) Drugs.com: https://www.drugs.com/monograph/Laronidase.html
4) AHFS 2011
5) BNF 80/ p.1128
Ngày cập nhật: 03/07/2021