Ứng dụng Nhà Thuốc Long Châu
Siêu ưu đãi, siêu trải nghiệm
Mặc định
Lớn hơn
Tên thuốc gốc (Hoạt chất)
Agalsidase beta
Loại thuốc
Enzym
Dạng thuốc và hàm lượng
Bột pha tiêm 5mg, 35mg
Agalsidase được chỉ định cho liệu pháp thay thế enzym dài hạn ở những bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Fabry (thiếu hụt α - galactosidase A).
Agalsidase beta được chỉ định ở người lớn, trẻ em và thanh thiếu niên từ 2 tuổi trở lên.
Agalsidase beta là một α - galactosidase A tái tổ hợp của người tương tự như agalsidase alfa được chỉ định để điều trị bệnh Fabry.
Bệnh Fabry là một bệnh di truyền không đồng nhất và tiến triển đa hệ thống, ảnh hưởng đến cả nam và nữ. Bệnh được đặc trưng bởi sự thiếu hụt α - galactosidase (chất thủy phân GL - 3 và các glycosphingolipid khác). Sự giảm hoặc thiếu hụt enzyme α - galactosidase dẫn đến sự tăng nồng độ của GL – 3 trong các tế bào nội mô và nhu mô, cuối cùng dẫn đến các biến chứng đe dọa tính mạng như biến chứng ở tim mạch, thận và mạch máu.
Cơ sở lý luận của liệu pháp thay thế enzym là khôi phục mức độ hoạt động của enzym đủ để làm sạch chất nền tích tụ trong các mô cơ quan, do đó ngăn ngừa, ổn định hoặc đảo ngược sự suy giảm tiến triển chức năng của các cơ quan trước khi xảy ra tổn thương không thể phục hồi.
Sau khi truyền tĩnh mạch, agalsidase beta nhanh chóng được loại bỏ khỏi tuần hoàn và được các tế bào nội mô mạch máu và nhu mô đưa vào lysosome, thông qua các thụ thể mannose - 6 phosphate, mannose và asialoglycoprotein.
Sau khi tiêm tĩnh mạch Agalsidase beta cho người lớn với liều 0,3mg, 1mg và 3 mg/kg thể trọng, AUC không tăng tương ứng khi tăng liều (giá trị AUC tăng nhiều hơn so với sự tăng liều), do độ thanh thải bão hòa.
Sau khi tiêm tĩnh mạch Agalsidase beta cho người lớn với thời gian truyền khoảng 300 phút và ở liều 1 mg/kg trọng lượng cơ thể, hai tuần một lần, nồng độ tối đa trong huyết tương dao động 2000 - 3500 ng/ml, trong khi AUCtruyền dao động từ 370 - 780 μg phút/ml.
Một liều agalsidase beta 1 mg/ kg với thời gian truyền trung bình là 115 phút có Vss là 112 ± 13 mL/ kg.
Dữ liệu về sự liên kết protein của Agalsidase beta không có sẵn.
Dữ liệu về sự chuyển hóa của Agalsidase beta không có sẵn. Tuy nhiên, như thuốc protein khác, Agalsidase beta được cho là sẽ bị phân hủy bởi protease và các enzym xúc tác khác thành các peptit và axit amin nhỏ hơn. Do đó, chức năng gan bị suy giảm được cho là sẽ không ảnh hưởng đến dược động học của men Agalsidase beta một cách đáng kể về mặt lâm sàng.
Thời gian bán thải không phụ thuộc vào liều lượng và dao động từ 45 đến 100 phút, tăng ở những bệnh nhi có kháng thể IgG. Độ thanh thải trong huyết tương từ 119 - 345 ml/phút. Sự đào thải Agalsidase beta qua thận đã được tìm thấy với một tỷ lệ nhỏ so với liều dùng.
Không được trộn sản phẩm thuốc này với các sản phẩm thuốc khác trong cùng một dịch truyền.
Agalsidase beta chống chỉ định trong trường hợp bệnh nhân quá mẫn đe dọa tính mạng (phản ứng phản vệ) với hoạt chất hoặc bất kỳ tá dược nào được liệt kê trong thành phần.
Liều cho trẻ từ 2 tuổi và thanh thiếu niên: 1 mg/kg mỗi 2 tuần.
Agalsidase beta bột pha tiêm dùng tiêm truyền tĩnh mạch.
Nhức đầu, châm chích, buồn nôn, nôn, ớn lạnh, run rẩy, sốt, viêm mũi, viêm họng, choáng váng, buồn ngủ, giảm cảm giác, cảm giác nóng, hôn mê, ngất, tăng chảy nước mắt, ù tai, chóng mặt, rối loạn nhịp tim, đánh trống ngực, đỏ bừng, tăng huyết áp, xanh xao, hạ huyết áp, khó thở, nghẹt mũi, căng cổ họng, thở khò khè, ho.
Đau bụng, khó chịu ở bụng, khó chịu ở dạ dày, giảm vị giác, tiêu chảy, ngứa, mày đay, phát ban, ban đỏ, ngứa toàn thân, phù mạch, sưng mặt, phát ban dát sần, đau tứ chi, đau cơ, đau lưng, co thắt cơ, đau khớp, căng cơ, cứng cơ xương, mệt mỏi, khó chịu ở ngực, đau ngực, cảm giác nóng, phù ngoại vi, đau, suy nhược, phù mặt, tăng thân nhiệt.
Viêm mũi, tăng cảm giác, run, ngứa mắt, xung huyết ở mắt, sưng ở tai, đau tai, nhịp tim chậm xoang, lạnh tay chân, co thắt phế quản, đau họng thanh quản, chảy nước mũi, viêm họng, thở nhanh, tắc nghẽn đường hô hấp trên, khó tiêu, khó nuốt.
Phát ban đỏ, phát ban ngứa, đổi màu da, khó chịu trên da, đau cơ xương khớp, cảm giác nóng và lạnh, bệnh giống cúm, đau nơi tiêm truyền, phản ứng tại chỗ tiêm truyền, huyết khối tại chỗ tiêm, suy nhược, phù nề.
Phản ứng phản vệ, viêm mạch vỡ bạch cầu đa nhân trung tính (LCV), giảm oxy máu, độ bão hòa oxy giảm.
Agalsidase beta có thể được bài tiết qua sữa. Do không có dữ liệu về ảnh hưởng của thuốc đối với trẻ sơ sinh tiếp xúc với men Agalsidase qua sữa mẹ, nên ngừng cho con bú khi sử dụng Agalsidase.
Agalsidase beta có thể ảnh hưởng nhẹ đến khả năng lái xe và vận hành máy móc vào ngày bệnh nhân được tiêm thuốc. Chóng mặt, choáng váng, buồn ngủ và ngất xỉu là một trong những tác dụng không mong muốn của thuốc, bệnh nhân cần được lưu ý khi lái xe hoặc vận hành máy móc.
Quá liều và độc tính
Trong các thử nghiệm lâm sàng, liều lượng lên đến 3 mg/kg thể trọng đã được sử dụng.
Cách xử lý khi quá liều
Không có báo cáo.
Thuốc được sử dụng bởi nhân viên y tế (NVYT), bệnh nhân cần tham vấn NVYT nếu nghi ngờ thiếu liều.
Tên thuốc: Agalsidase beta
1) EMC: https://www.medicines.org.uk/emc/product/2419/smpc
2) Drugs.com: https://www.drugs.com/monograph/agalsidase-beta.html
3) Drugbank online: https://go.drugbank.com/drugs/DB00103
4) Uptodate: https://www.uptodate.com/contents/agalsidase-beta-drug-information?search=agalsidase&source=search_result&selectedTitle=1~8&usage_type=default&display_rank=1#F130754
Ngày cập nhật: 01/07/2021