Thuốc điều trị gan nhiễm mỡ NASH đầu tiên được FDA Hoa Kỳ phê duyệt

Thuốc rezdiffra của công ty Madrigal Pharmaceuticals (Mỹ) đã được chứng minh là giúp cải thiện tình trạng sẹo gan trong một thử nghiệm lâm sàng có sự tham gia của hàng trăm người bị viêm gan nhiễm mỡ (NASH). Đây được xem là dạng nặng nhất của bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD).

Viêm gan nhiễm mỡ (NASH) là gì?

NASH hay còn được có tên gọi khác là viêm gan nhiễm mỡ có liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH). Nguyên nhân bắt nguồn từ việc gan bị tích tụ chất béo do tình trạng thừa cân hoặc béo phì. NASH là một biến thể nghiêm trọng của bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD). Bệnh tiến triển khi chất béo tích tụ trong gan gây ra viêm và tổn thương các mô theo thời gian, dẫn đến tình trạng xơ gan (sẹo gan). Thậm chí, nó có thể tiến triển thành xơ gan hoặc làm suy giảm chức năng gan và cần phải ghép gan.

NASH thường sẽ có liên quan đến các vấn đề sức khỏe khác như huyết áp cao và bệnh tiểu đường tuýp 2. Theo thống kê, có khoảng 6 - 8 triệu người mắc NASH với sẹo gan với mức độ từ trung bình đến nặng tại Hoa Kỳ, con số này dự kiến sẽ có xu hướng ngày càng tăng lên.

Ban đầu, NASH có thể được kiểm soát thông qua việc điều chỉnh lối sống sinh hoạt, bao gồm chế độ ăn kiêng (chẳng hạn như ăn ít calo) và tập thể dục đều đặn với mục tiêu kiểm soát cân nặng ở mức hợp lý, giảm hoặc ngừng tiêu thụ rượu bia và các loại thuốc để kiểm soát các vấn đề sức khỏe mạn tính khác như bệnh tiểu đường tuýp 2 hoặc tăng cholesterol.

Tuy nhiên, đây cũng được xem là thách thức lớn đối với nhiều bệnh nhân. Do vậy, việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho NASH là rất cần thiết bởi hiệu quả của các loại thuốc điều trị hiện nay vẫn còn khá hạn chế trong việc ngăn chặn hoặc đảo ngược sự tiến triển của bệnh. Các phương pháp điều trị dược phẩm vẫn là sự lựa chọn hàng đầu vì hiện tại vẫn chưa có liệu pháp dược lý nào khác được FDA chấp thuận.

Việc phê duyệt rezdiffra đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc kiểm soát bệnh NASH, một trong những căn bệnh gan phổ biến nhất trên thế giới. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên có tác dụng đối với viêm gan nhiễm mỡ cũng như sẹo gan, có ý nghĩa lâm sàng đặc biệt khi sự xơ hóa liên quan đến các biến chứng ở những người mắc NASH.

Rezdiffra được phê duyệt là loại thuốc đầu tiên điều trị viêm gan nhiễm mỡ NASH

Thuốc rezdiffra của Madrigal Pharmaceuticals đã vượt qua thử nghiệm lâm sàng trên hàng trăm người mắc viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) và chứng minh hiệu quả trong việc cải thiện tình trạng sẹo gan.

Vào ngày 14/3, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt thuốc rezdiffra - loại thuốc mới điều trị bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) của công ty Madrigal Pharmaceuticals (Mỹ) (MDGL.O). Đây được xem là phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận để điều trị cho tình trạng này, mở ra triển vọng mới trị giá hàng tỷ đô la.

Trước đây, không có phương pháp điều trị nào trực tiếp giải quyết sẹo gan cho những bệnh nhân NASH có tổn thương gan lớn. Việc FDA phê duyệt thuốc rezdiffra đã mở ra cơ hội mới cho việc điều trị bệnh nhân này, bên cạnh việc tuân thủ chế độ ăn kiêng và tập thể dục.

NASH là bệnh viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH). Theo thống kê, phương pháp này sẽ có ảnh hưởng đến khoảng 1,5 triệu người ở Hoa Kỳ nhưng cho đến nay vẫn chưa được phê duyệt chính thức. Thuốc rezdiffra của Madrigal đã được phê duyệt cho những bệnh nhân NASH đã tiến triển đến giai đoạn nghiêm trọng.

Mặc dù FDA không yêu cầu sinh thiết gan để chẩn đoán NASH, việc phê duyệt thuốc rezdiffra được coi là bước tiến quan trọng trong việc đảm bảo tiêu chuẩn điều trị. Nguyên nhân của NASH hiện vẫn chưa được chẩn đoán chính xác, thường liên quan đến béo phì, suy giáp, tiểu đường và các vấn đề sức khỏe tương tự, gây ra sự tích tụ chất béo trong gan và gây viêm, xơ hóa hoặc sẹo gan.

Lorraine Stiehl, Giám đốc điều hành của American Liver Foundation, cho biết đây là một bước tiến quan trọng và đánh dấu thời điểm thay đổi cho bệnh nhân sau nhiều năm nỗ lực chữa trị thất bại.

Một số điều cần lưu ý khi sử dụng thuốc

Khi sử dụng thuốc rezdiffra, người bệnh có thể gặp các tác dụng phụ như tiêu chảy và buồn nôn. Bên cạnh đó, rezdiffra còn đi kèm với một số cảnh báo và biện pháp phòng ngừa nhất định, chẳng hạn như nguy cơ nhiễm độc gan từ thuốc và các vấn đề liên quan đến túi mật.

Cần tránh sử dụng rezdiffra đối với những bệnh nhân mắc xơ gan mất bù. Nếu bệnh nhân phát hiện các dấu hiệu hoặc triệu chứng suy giảm chức năng gan trong quá trình sử dụng rezdiffra, thì nên ngừng sử dụng thuốc ngay lập tức.

Việc sử dụng rezdiffra cùng lúc với một số loại thuốc khác, đặc biệt là statin để giảm cholesterol có thể gây ra tương tác thuốc đáng kể.

Theo các chuyên gia, những bệnh nhân mắc NASH có sẹo gan nhưng lại không có thuốc để xử lý tổn thương gan. Việc chấp thuận sử dụng rezdiffra là loại thuốc đầu tiên điều trị bệnh gan nhiễm mỡ NASH được xem là giải pháp điều trị cho những bệnh nhân này, bên cạnh chế độ ăn kiêng và tập thể dục.