Ca ghép thận lợn được chỉnh sửa gen cho người đầu tiên trên thế giới

Khi người bệnh mắc các bệnh về thận, đường tiết niệu mà cả hai thận đều mất khả năng hoạt động và không thể phục hồi thì bệnh nhân chỉ có thể sống sót với một trong ba phương pháp điều trị thay thận: Thận nhân tạo, lọc màng bụng hoặc ghép thận. Ghép thận là phương pháp điều trị lý tưởng nhất. Tuy nhiên, ghép thận là phương pháp gặp nhiều khó khăn trong việc tìm được thận ghép tương thích. Chính vì vậy việc tìm ra giải pháp ghép thận lợn chỉnh sửa gen được cấy vào người được coi là một niềm hy vọng mới cho những bệnh nhân bị suy thận giai đoạn cuối đang chờ đợi thận để ghép.

Ghép thận là gì?

Ghép thận là khi thận bị bệnh sẽ được cắt bỏ và thận mới sẽ được cấy ghép vào cơ thể người, tuy nhiên vị trí cấy ghép không phải là vị trí của thận cũ. Về cơ bản, ghép thận bao gồm việc lấy một quả thận từ một người khỏe mạnh hoặc một quả thận tốt từ một người chết não và ghép nó vào trong bụng, thực tế là ngoài ổ bụng vì thận ghép ở ngoài màng bụng. Vị trí thích hợp nhất để đặt thận mới thường là hố chậu phải (hoặc đôi khi là hố chậu trái). Động mạch và tĩnh mạch thận ghép được nối với động mạch và tĩnh mạch chậu cùng bên, và niệu quản thận ghép được khâu vào bàng quang.

Sau khi được đưa vào cơ thể bệnh nhân, quả thận được hiến tặng sẽ được kết nối với các động mạch, tĩnh mạch và hệ tiết niệu tương ứng, đảm bảo chức năng tương tự như một quả thận bình thường. Một hoặc cả hai quả thận có thể cần phải cắt bỏ nếu thận bị bệnh thận đa nang quá lớn, viêm thận nặng, thận bị nhiễm trùng hoặc động mạch bị thu hẹp. Việc ghép thận đòi hỏi rất nhiều tiêu chí, từ chuyên môn của bác sĩ, trang thiết bị y tế cho đến việc thận ghép phải có các chỉ số sinh học phù hợp với cơ thể người nhận.

Ghép thận được chỉ định cho đối tượng nào?

Nguồn thận ghép có thể là từ người hiến tặng còn sống hoặc từ người chết não. Những ca ghép thận từ người hiến thận khỏe mạnh có thể là cùng huyết thống (cha, mẹ, anh chị em, họ hàng xa cùng huyết thống). Hiện nay ở nước ta phần lớn bệnh nhân được ghép thận từ người cùng huyết thống. Trên thực tế, tình trạng không tương thích máu vẫn có thể xảy ra. Vì vậy, nguồn ghép thận thay thế rất hiếm. Nếu người hiến thận được tư vấn, thăm khám kỹ lưỡng và được khám đầy đủ, chính xác thì việc ghép thận cho người khác được đảm bảo an toàn và không ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống hay tuổi thọ của người hiến tặng.

Ghép thận được chỉ định cho bệnh nhân suy thận mạn giai đoạn IIIb đến IV muốn ghép thận. Để những bệnh nhân này được ghép thận, họ phải có tình trạng sức khỏe chung tương đối tốt, huyết áp ổn định, tình trạng mạch máu vùng chậu bình thường và độ tuổi tối ưu phải dưới 60 tuổi không có dấu hiệu nào bất thường. Ghép thận ở người bị ung thư, nhiễm trùng cấp tính, rối loạn tâm thần, cường giáp không được điều trị, xơ gan hoặc viêm gan mạn tính đang hoạt động, nhiễm HIV, giang mai, lao hoặc lupus ban đỏ, bệnh tiểu đường,... cần phải được kiểm tra cẩn thận, kỹ càng trước khi đưa ra quyết định.

Ca ghép thận lợn được chỉnh sửa gen cho người đầu tiên trên thế giới

Trong bước đột phá y học mới đây, các bác sĩ phẫu thuật tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts ở Mỹ đã lần đầu tiên ghép thận lợn chỉnh sửa gen được cấy vào người sống. Bệnh viện cho biết, bệnh nhân Suleiman, người được cấy ghép thận có tiền sử bệnh tiểu đường loại 2 và huyết áp cao và đã chạy thận nhân tạo trong 7 năm trước khi được ghép thận vào năm 2018. Nhưng sau 5 năm, cơ quan cấy ghép có dấu hiệu thất bại. Ông bắt đầu chạy thận trở lại vào năm 2023, nhưng nó dẫn đến những biến chứng nghiêm trọng khiến ông phải đến bệnh viện thường xuyên. Thận được cung cấp bởi eGenesis, một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển các cơ quan tương thích với con người. Công ty sử dụng hệ thống chỉnh sửa gen CRISPR nổi tiếng của mình để điều chỉnh gen lợn phù hợp với thận của con người.

Để tạo ra một cơ quan phù hợp với con người, các nhà khoa học đã cắt bỏ ba gen liên quan đến sản xuất carbohydrate hoặc đường được tìm thấy ở lợn mà hệ thống miễn dịch của con người tấn công. Ngoài ra, họ cũng bổ sung thêm bảy gen ở người giúp ngăn ngừa các tác động lan tỏa liên quan đến miễn dịch có thể gây đào thải bộ phận cấy ghép. Và cuối cùng, họ đã vô hiệu hóa những phần DNA của virus (được gọi là retrovirus nội sinh) trong bộ gen của lợn có thể gây hại cho con người. Các nhà khoa học đã thực hiện tổng cộng 69 thay đổi đối với DNA của lợn để nó tương thích với thận của con người. 

Chính vì vậy, bệnh nhân được ghép thận lợn chỉnh sửa gen sẽ được nhận các loại thuốc kháng thể đơn dòng mới được thiết kế đặc biệt để ngăn chặn các phản ứng miễn dịch chống lại mô lợn. Mặc dù kết quả lâu dài của ca cấy ghép vẫn chưa rõ ràng, nhưng các nhà nghiên cứu hy vọng quả thận lợn sẽ cải thiện sức khỏe của bệnh nhân và cho ông ấy thời gian để có thể nhận được một quả thận hiến tặng khác của con người.

Việc cấy ghép nội tạng từ động vật sang người an toàn đòi hỏi nhiều bước để giảm thiểu nguy cơ hệ thống miễn dịch của người nhận từ chối cơ quan mới, cũng là mối lo ngại đối với việc cấy ghép nội tạng ở người. Để phương pháp ghép thận lợn chỉnh sửa gen được cấy vào người đạt hiệu quả không chỉ đòi hỏi nhiều thời gian hơn mà còn cần nhiều bệnh nhân hơn.

Hy vọng những thông tin trong bài viết trên đã giúp bạn đọc biết được sự phát triển của ngành y tế trong lĩnh vực cấy ghép nội tạng. Đặc biệt là việc sử dụng thận lợn chỉnh sửa gen được cấy vào người. Hiện tại, Y học thế giới đang hy vọng rất nhiều về tiềm năng của phương pháp ghép thận dị chủng để một ngày nào đó có thể cứu được nhiều người bệnh hơn.